Un médicament de Généthon fait des miracles

Fabriqué dans les laboratoires de Généthon à Évry, ce "gène médicament" a éprouvé son efficacité sur plusieurs enfants atteints à différents stades de cette maladie.

Comment ça marche ?

Concrètement, le gène médicament consiste à introduire un gène sain dans les cellules souches sanguines porteuses de l’anomalie génétique. Les résultats montrent qu'elles ont été corrigées grâce à l'introduction de ce gène.

Résultat : six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli. L’eczéma sévère et les infections graves provoqués par leur maladie se sont arrêtés. L’un des enfants a vu disparaître l’arthrite dont il souffrait et un autre, qui devait se déplacer uniquement en fauteuil roulant à cause d’une inflammation de ses vaisseaux sanguins, a pu retrouver une activité physique normale.

Les directeurs de Généthon entendent "suivre la même approche pour d’autres maladies rares et moins rares du sang".